基因療法已讓部分盲人重見(jiàn)光明

據(jù)近日英國(guó)《每日郵報(bào)》報(bào)道，一名生來(lái)就因病致盲的9歲美國(guó)男童科瑞·哈斯現(xiàn)在能單獨(dú)騎自行車了，這是因?yàn)榛虔煼ㄗ屗匾?jiàn)光明。相關(guān)研究成果將發(fā)表在最新一期的《柳葉刀》雜志上。

　　美國(guó)費(fèi)城兒童醫(yī)院和霍華德·休斯醫(yī)學(xué)研究所的凱瑟琳·海爾與賓夕法尼亞大學(xué)的簡(jiǎn)·勃蘭特領(lǐng)導(dǎo)的團(tuán)隊(duì)在12名年齡介于8歲到44歲之間的病人身上使用了該基因療法。研究人員設(shè)計(jì)了一個(gè)名叫“腺相關(guān)病毒”的無(wú)毒性小病毒，讓其攜帶沒(méi)有缺陷的DNA直接進(jìn)入病人的眼部。他們使用的基因名叫RPE65，這種基因在16%以上的利伯氏先天性黑內(nèi)障（LCA）病人身上都出現(xiàn)了突變。研究人員將正常的基因植入眼部，在眼球后面產(chǎn)生感光色素，取代了那些因病喪失的色素，從而恢復(fù)了眼部的光敏性。　　科學(xué)家在10月26日舉行的美國(guó)眼科協(xié)會(huì)與泛美眼科協(xié)會(huì)聯(lián)席會(huì)議上表示，該療法并沒(méi)有讓所有病人恢復(fù)正常視力，但是，有一半的人重見(jiàn)光明。病人視網(wǎng)膜的功能都有所好轉(zhuǎn)，視力都有所恢復(fù)。該療法可以改進(jìn)LCA病人逐漸萎縮的視力，且年紀(jì)越輕，接受基因治療的效果越好。
　　試驗(yàn)的成功也給飽受爭(zhēng)議的基因療法帶來(lái)了希望。1999年，一個(gè)18歲的志愿者在接受基因療法時(shí)死亡；隨后，幾名法國(guó)兒童因接受基因療法而患上了白血病。這些失敗的例子讓人們對(duì)采用基因療法治療失明顧慮重重。
　　賓夕法尼亞州醫(yī)學(xué)院眼科教授基恩·班尼特博士稱，第一批病人兩年前就開(kāi)始接受基因療法，兩年來(lái)，他們的狀況不斷改進(jìn)。最新的治療方案建立在20年來(lái)對(duì)遺傳性失明癥的基因研究的基礎(chǔ)上，之前在老鼠和狗身上進(jìn)行的試驗(yàn)獲得了成功。
　　海爾表示，這種方法可以明顯地增強(qiáng)視力，或許將來(lái)也可以用于治療其他諸如視網(wǎng)膜黃斑變性等與年齡相關(guān)的視網(wǎng)膜疾病。