基因療法為治療帕金森氏癥帶來希望

法國(guó)科研人員在新一期美國(guó)《科學(xué)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》雜志上報(bào)告說，他們?cè)趯?shí)驗(yàn)室中利用基因療法治療罹患帕金森氏癥的短尾猴，改善了短尾猴的運(yùn)動(dòng)能力，且未出現(xiàn)常見療法所引起的副作用。 　　這項(xiàng)實(shí)驗(yàn)療法是法國(guó)巴黎亨利－蒙多醫(yī)院的科研人員進(jìn)行的。他們給罹患帕金森氏癥的短尾猴植入3個(gè)基因，促使其大腦中特定細(xì)胞分泌化學(xué)物質(zhì)多巴胺。接受基因治療后，病猴的運(yùn)動(dòng)能力得到極大改善，且治療效果維持了44個(gè)月。初步結(jié)果顯示，這種基因療法在動(dòng)物身上是安全的。
　　科研人員稱，人體試驗(yàn)已經(jīng)開始，6名帕金森氏癥患者一年前已開始接受這種基因療法的治療，從改善運(yùn)動(dòng)能力和減少腦炎等副作用看，效果“令人非常鼓舞”。不過，由于目前還有一些技術(shù)問題需要解決，這種基因療法離臨床應(yīng)用仍有一段距離。
　　美國(guó)邁阿密大學(xué)米勒醫(yī)學(xué)院運(yùn)動(dòng)紊亂科主任法塔·納哈布在評(píng)價(jià)這項(xiàng)研究成果時(shí)說，運(yùn)動(dòng)障礙和手腳顫動(dòng)是帕金森氏癥的主要癥狀，這些癥狀主要是由于患者腦中嚴(yán)重缺乏多巴胺造成的。但患者也會(huì)出現(xiàn)其他癥狀，如癡呆、抑郁、焦慮、心臟病、味覺喪失和便秘等，而這些癥狀多數(shù)與多巴胺無關(guān)。納哈布說，基因療法目前僅解決多巴胺缺乏問題，并不能解決其他問題。