法國科研人員在新一期美國《科學轉化醫學》雜志上報告說,他們在實驗室中利用基因療法治療罹患帕金森氏癥的短尾猴,改善了短尾猴的運動能力,且未出現常見療法所引起的副作用。 這項實驗療法是法國巴黎亨利-蒙多醫院的科研人員進行的。他們給罹患帕金森氏癥的短尾猴植入3個基因,促使其大腦中特定細胞分泌化學物質多巴胺。接受基因治療后,病猴的運動能力得到極大改善,且治療效果維持了44個月。初步結果顯示,這種基因療法在動物身上是安全的。
科研人員稱,人體試驗已經開始,6名帕金森氏癥患者一年前已開始接受這種基因療法的治療,從改善運動能力和減少腦炎等副作用看,效果“令人非常鼓舞”。不過,由于目前還有一些技術問題需要解決,這種基因療法離臨床應用仍有一段距離。
美國邁阿密大學米勒醫學院運動紊亂科主任法塔·納哈布在評價這項研究成果時說,運動障礙和手腳顫動是帕金森氏癥的主要癥狀,這些癥狀主要是由于患者腦中嚴重缺乏多巴胺造成的。但患者也會出現其他癥狀,如癡呆、抑郁、焦慮、心臟病、味覺喪失和便秘等,而這些癥狀多數與多巴胺無關。納哈布說,基因療法目前僅解決多巴胺缺乏問題,并不能解決其他問題。 |
|