美國利用基因治療失明獲得成功

美國研究人員表示，1年前，3名20歲左右的失明志愿者接受了基因療法，現(xiàn)在，這些志愿者的視力都得到了一定程度的改善，有一名志愿者甚至能夠讀出汽車儀表盤上的數(shù)字，相關研究發(fā)表在12日出版的《新英格蘭醫(yī)學雜志》上。
　　這3名志愿者都患有利伯氏先天性黑內(nèi)障——一種遺傳性視網(wǎng)膜眼疾，由于一種名叫RPE65（RPE65基因為視網(wǎng)膜細胞產(chǎn)生一種特殊的維生素A）的基因出現(xiàn)變異而導致病人的視力隨著年齡的增長而衰退，一些人成年后會因此失明，針對這種疾病目前尚無有效療法。
　　賓夕法尼亞大學的阿圖·斯德斯彥團隊將功能正常的DNA注入病毒，再將病毒注入病人的眼部細胞。3個月后，3名接受治療的病人的視力都有所改善，能夠用肉眼捕捉到光線，而此前他們根本無法做到。而且，治療1年后，病人的眼部和體內(nèi)沒有出現(xiàn)任何免疫反應。
　　其中一名女患者在治療過程中產(chǎn)生了“第二視力”，她的大腦已經(jīng)學會從接受基因療法后重新恢復活力的視網(wǎng)膜的某個區(qū)域探取信息，使她能夠閱讀儀表盤上的數(shù)字。
　　1999年，一位患有肝病的18歲少年在施行基因療法4天后死去，致使基因療法遭受重創(chuàng)，人們對基因療法實驗更是裹足不前。
　　斯德斯彥稱，RPE65基因療法“很安全，而且，病人的視力也有明顯穩(wěn)定的改善，希望能夠繼續(xù)進行試驗以解決安全性和有效性等關鍵問題”。
　　在接下來的幾年內(nèi)，研究人員將持續(xù)觀察病人的狀況，也會在其他病人身上做試驗，以觀測是否注射不同數(shù)量的DNA會更加有效。
　　利伯氏先天性黑內(nèi)障是視網(wǎng)膜色素變性的一種，在美國，約2000人患有利伯氏先天性黑內(nèi)障；約20萬人患視網(wǎng)膜色素變性。