加拿大發(fā)明利用干細(xì)胞試驗(yàn)治療囊腫性纖維癥藥物的新方法

據(jù)加拿大媒體《世界日?qǐng)?bào)》2012年8月27日?qǐng)?bào)道：加拿大多倫多兒童醫(yī)院的科研人員，利用囊腫性纖維癥（Cystic Fibrosis, 縮寫(xiě)：CF）肺病患者的皮膚細(xì)胞，在實(shí)驗(yàn)室轉(zhuǎn)化成誘導(dǎo)性多功能干細(xì)胞（iPS），然后進(jìn)一步分化成肺細(xì)胞，進(jìn)而利用這種肺細(xì)胞作為標(biāo)靶，測(cè)試各類(lèi)治療CF藥物的療效，這為在臨床上更高效地篩選治療CF的藥物提供了新方法，同時(shí)為病患帶來(lái)新希望。
    CF是因基因突變引起的疾病，最初感染肺部，病變部位異常的粘稠分泌物會(huì)阻礙肺部和呼吸道，導(dǎo)致呼吸道及肺部損傷。此外，這種分泌物還會(huì)嚴(yán)重影響消化系統(tǒng)，患者必須每天服用大劑量的消化酶方能正常消化食物。
    該科研團(tuán)隊(duì)的首席研究員Janet Rossant表示：由于患者細(xì)胞中都帶有變異基因，利用他們的這種方法，可以提供大量的受試細(xì)胞接受不同藥物的處理，進(jìn)而高效地篩選出有療效的藥物。目前他們的團(tuán)隊(duì)正在對(duì)一種化學(xué)合成藥進(jìn)行試驗(yàn)，理論上這種藥物可以逆轉(zhuǎn)CF病患主要的變異基因，包括囊腫纖維化跨膜轉(zhuǎn)導(dǎo)調(diào)節(jié)基因（CFTR）。
    加拿大新生兒中每3600名嬰兒便有一例患有CF，每周有一名患者因此死亡。迄今為止，沒(méi)有根治該病的方法，臨床上只能緩解癥狀。盡管肺移植手術(shù)可以延長(zhǎng)患者生命，但因?yàn)楣w器官來(lái)源和免疫排斥的問(wèn)題，很少CF患者有機(jī)會(huì)接受器官移植。多倫多兒童醫(yī)院科研人員發(fā)明的新方法，為盡快治愈CF病患，帶來(lái)了福音。