加拿大發明利用干細胞試驗治療囊腫性纖維癥藥物的新方法

據加拿大媒體《世界日報》2012年8月27日報道：加拿大多倫多兒童醫院的科研人員，利用囊腫性纖維癥（Cystic Fibrosis, 縮寫：CF）肺病患者的皮膚細胞，在實驗室轉化成誘導性多功能干細胞（iPS），然后進一步分化成肺細胞，進而利用這種肺細胞作為標靶，測試各類治療CF藥物的療效，這為在臨床上更高效地篩選治療CF的藥物提供了新方法，同時為病患帶來新希望。
    CF是因基因突變引起的疾病，最初感染肺部，病變部位異常的粘稠分泌物會阻礙肺部和呼吸道，導致呼吸道及肺部損傷。此外，這種分泌物還會嚴重影響消化系統，患者必須每天服用大劑量的消化酶方能正常消化食物。
    該科研團隊的首席研究員Janet Rossant表示：由于患者細胞中都帶有變異基因，利用他們的這種方法，可以提供大量的受試細胞接受不同藥物的處理，進而高效地篩選出有療效的藥物。目前他們的團隊正在對一種化學合成藥進行試驗，理論上這種藥物可以逆轉CF病患主要的變異基因，包括囊腫纖維化跨膜轉導調節基因（CFTR）。
    加拿大新生兒中每3600名嬰兒便有一例患有CF，每周有一名患者因此死亡。迄今為止，沒有根治該病的方法，臨床上只能緩解癥狀。盡管肺移植手術可以延長患者生命，但因為供體器官來源和免疫排斥的問題，很少CF患者有機會接受器官移植。多倫多兒童醫院科研人員發明的新方法，為盡快治愈CF病患，帶來了福音。