法國研究人員發現美格魯特可治療囊性纖維化

法國國家科研中心和普瓦提埃大學的研究人員日前宣布，他們發現一種名為美格魯特的藥物可有效治療囊性纖維化。     囊性纖維化是一種遺傳性疾病，主要影響胃腸道和呼吸系統，通常具有慢性梗阻性肺部病變、胰腺外分泌功能不足和汗液電解質異常升高的特征，可威脅患者生命。
    研究人員在美國最新一期《呼吸細胞和分子生物學雜志》上報告說，他們發現，在病變細胞中注入美格魯特后，在不停藥的前提下可使病變細胞恢復正常。隨后進行的小范圍臨床試驗證實，囊性纖維化患者每天被注射小劑量的美格魯特后，在兩個月的治療過程中，病人的各項參數逐漸恢復正常，不過一旦停藥，他們的病情又會加重。
    美格魯特是一種葡萄糖苷酰鞘氨醇合成酶抑制劑，主要用于治療另一種罕見的遺傳性疾病——高雪氏病。