帕金森癥病----治愈的福音

近日，德國明斯特馬普分子生物醫學所和蒂賓根大學干細胞研究人員合作，利用誘導性多功能干細胞技術（iPS）通過“基因手術”成功對實驗室培養的帕金森患者病變細胞基因缺陷進行了糾正。他們的研究成果已經發布在2013年《細胞》期刊上。
    帕金森癥屬于神經變性疾病，其致病原因是一種產生多巴胺的神經細胞大量衰亡使多巴胺分泌不足導致的。研究人員利用誘導性多功能干細胞技術在實驗室環境下培養帕金森病患的病變神經細胞，并發現了帕金森癥典型基因缺陷：細胞LRRKW2基因突變是帕金森癥最主要的致病原因。研究人員在對細胞變異遺傳基因序列進行修正后，神經細胞分泌功能缺失現象得以明顯下降。
    研究人員還發現了帕金森癥致病重要蛋白質開關ERK。此次發現的致病基因雖然已在其它神經系統疾病研究領域中被發現過，但這還是首次將其與帕金森癥致病機理相關聯。如果通過iPS技術關閉細胞ERK蛋白質開關，將有效提高健康神經細胞存活率。這也將為治療帕金森癥領域提供了新的分子機制。