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基因療法已讓部分盲人重見光明
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作者:
兌水
時間:
2009-11-3 07:39
標(biāo)題:
基因療法已讓部分盲人重見光明
據(jù)近日英國《每日郵報》報道，一名生來就因病致盲的9歲美國男童科瑞·哈斯現(xiàn)在能單獨(dú)騎自行車了，這是因?yàn)榛虔煼ㄗ屗匾姽饷鳌Ｏ嚓P(guān)研究成果將發(fā)表在最新一期的《柳葉刀》雜志上。
美國費(fèi)城兒童醫(yī)院和霍華德·休斯醫(yī)學(xué)研究所的凱瑟琳·海爾與賓夕法尼亞大學(xué)的簡·勃蘭特領(lǐng)導(dǎo)的團(tuán)隊(duì)在12名年齡介于8歲到44歲之間的病人身上使用了該基因療法。研究人員設(shè)計(jì)了一個名叫“腺相關(guān)病毒”的無毒性小病毒，讓其攜帶沒有缺陷的DNA直接進(jìn)入病人的眼部。他們使用的基因名叫RPE65，這種基因在16%以上的利伯氏先天性黑內(nèi)障（LCA）病人身上都出現(xiàn)了突變。研究人員將正常的基因植入眼部，在眼球后面產(chǎn)生感光色素，取代了那些因病喪失的色素，從而恢復(fù)了眼部的光敏性。 科學(xué)家在10月26日舉行的美國眼科協(xié)會與泛美眼科協(xié)會聯(lián)席會議上表示，該療法并沒有讓所有病人恢復(fù)正常視力，但是，有一半的人重見光明。病人視網(wǎng)膜的功能都有所好轉(zhuǎn)，視力都有所恢復(fù)。該療法可以改進(jìn)LCA病人逐漸萎縮的視力，且年紀(jì)越輕，接受基因治療的效果越好。
試驗(yàn)的成功也給飽受爭議的基因療法帶來了希望。1999年，一個18歲的志愿者在接受基因療法時死亡；隨后，幾名法國兒童因接受基因療法而患上了白血病。這些失敗的例子讓人們對采用基因療法治療失明顧慮重重。
賓夕法尼亞州醫(yī)學(xué)院眼科教授基恩·班尼特博士稱，第一批病人兩年前就開始接受基因療法，兩年來，他們的狀況不斷改進(jìn)。最新的治療方案建立在20年來對遺傳性失明癥的基因研究的基礎(chǔ)上，之前在老鼠和狗身上進(jìn)行的試驗(yàn)獲得了成功。
海爾表示，這種方法可以明顯地增強(qiáng)視力，或許將來也可以用于治療其他諸如視網(wǎng)膜黃斑變性等與年齡相關(guān)的視網(wǎng)膜疾病。
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